Eine neue Studie im New England Journal of Medicine belegt die Wirksamkeit der CRISPR/Cas9-Therapie Exa-Cel bei Kindern ab fünf Jahren. Unter Düsseldorfer Beteiligung wurden alle behandelten Patienten mit Beta-Thalassämie oder Sichelzellkrankheit im Beobachtungszeitraum transfusions- bzw. beschwerdefrei.

Seit Juni erweitert ein topischer Ansatz die Behandlungsmöglichkeiten bei der chronisch-entzündlichen Hauterkrankung Akne vulgaris. Clascoteron (Winlevi®) ist für Erwachsene sowie für Jugendliche ab einem Alter von zwölf Jahren zugelassen.

Prof. Dr. Hans-Christoph Diener (Medizinische Fakultät der Universität Duisburg-Essen) präsentiert aktuelle Entwicklungen beim medikamenteninduzierten Dauerkopfschmerz und die besonderen Herausforderungen der Migräne-Prophylaxe bei Kindern und Jugendlichen.

Mit Clesrovimab (Enflonsia®) ist seit Juni ein neuer monoklonaler Antikörper zur passiven Immunisierung verfügbar, um Neugeborene und Säuglinge während ihrer ersten RSV (Respiratorisches Synzyzial-Virus)-Saison vor RSV-Erkrankungen der unteren Atemwege zu schützen. In zulassungsrelevanten Studien senkte die einmalige Gabe das Risiko für RSV-assoziierte Infektionen sowie die Rate an Hospitalisierungen.

Rekombinante Adeno-assoziierte Viren (AAV) werden gerne als Vektor für Gentherapien eingesetzt, da sie anders als retrovirale und lentivirale Vektoren für den therapeutischen Effekt nicht zwingend in das Genom integriert werden müssen. In Einzelfällen scheint das aber doch zu passieren, wie der Fall eines 5-jährigen Jungen zeigt.

Entgegen gängiger Hollywood-Klischees ertrinken Menschen meist völlig geräuschlos. Doch worauf kommt es bei der Rettung und Erstversorgung wirklich an? Volker Hippe, Notarzt, Intensivmediziner und DLRG-Bundesbeauftragter für Medizin, ordnet hier aktuelle Empfehlungen ein. Ein Leitfaden für alle Kolleginnen und Kollegen – ob im aktiven Notarztdienst oder als zufällige Ersthelfer am Strand.

Sie sind von den herkömmlichen hölzernen Stäbchen optisch kaum zu unterscheiden. Laut Expertinnen und Experten bergen Nikotinzahnstocher jedoch ein Suchtpotenzial – besonders bei jungen Menschen.

Die Ernährung spielt bei Multipler Sklerose (MS) eine wichtige Rolle. Doch wie groß ist ihr Einfluss auf das Auftreten einer spät manifestierenden MS? In einer retrospektiven Kohortenstudie ist eine Forschungsgruppe dieser Frage nachgegangen.

Mit Tovorafenib (Ojemda®) ist nun eine zielgerichtete Monotherapie für Menschen ab einem Alter von sechs Monaten mit progredientem niedriggradigem Gliom und BRAF-Alterationen in Deutschland verfügbar. Der oral verabreichte Typ-II-RAF-Inhibitor zeigt Aktivität bei BRAF-V600-Mutationen und BRAF-Fusionen bzw. -Rearrangements.

Mit Fosphenytoin (Fosphenytoin Desitin®) ist jetzt eine neue parenterale Option zur Kontrolle des konvulsiven Status epilepticus sowie zur Prophylaxe von Anfällen in Zusammenhang mit neurochirurgischen Eingriffen verfügbar. Der Wirkstoff erweitert das Spektrum an Akuttherapien epileptischer Anfälle bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern.

Die Kosten für eine Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie mit Givinostat werden in England ab sofort vom staatlichen Gesundheitssystem übernommen – allerdings nur, wenn bestimmte Voraussetzungen erfüllt sind.¹

Die Empfehlungen für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Adipositas wurden aktualisiert. Die Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ) und die Deutsche Adipositas Gesellschaft (DAG) raten in ihrer gemeinsamen Leitlinie jetzt auch zum Einsatz medikamentöser Therapieoptionen.

Auch bei der Ernährung von Kindern im Vorschulalter wird zunehmend auf hochverarbeitete Lebensmittel wie Würstchen, Fertiggerichte und Schokoriegel zurückgegriffen. Nach den Ergebnissen einer kanadischen Studie kauft man sich damit möglicherweise einen höheren Anteil von Verhaltensauffälligkeiten und emotionalen Störungen ein.