Medizinischer Durchbruch
Baby mit seltener Erbkrankheit erfolgreich mittels Gen-Therapie behandelt
Ein nur wenige Monate alter Säugling mit einem CPS1-Mangel, einer schweren seltenen Erbkrankheit, ist mit einer personalisierten Gentherapie, die auf dem Base-Editing beruht, erstmals erfolgreich behandelt worden.
18.05.2025Von: Anke Brodmerkel
Rebecca Ahrens-Nicklas, MD, PhD, und Kiran Musunuru, MD, PhD von Penn Medicine, besuchen das Baby "KJ" im Children's Hospital of Philadelphia.
© Foto: Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
Ein nur wenige Monate alter Säugling mit einem CPS1-Mangel, einer schweren seltenen Erbkrankheit, ist mit einer personalisierten Gentherapie, die auf dem Base-Editing beruht, erstmals erfolgreich behandelt worden. Das berichtet ein US-Team um Prof. Dr. Kiran Musunuru und Sarah Grandinette von der University of Pennsylvania Perelman School of Medicine im New England Journal of Medicine.1 Zeitgleich haben die Mediziner und Wissenschaftler den Fall des kleinen Jungen auf der 28. Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy in New Orleans vorgestellt.2
Musunuru und seine Kollegen gehen davon aus, dass ihr Fallbericht den Grundstein für viele weitere maßgeschneiderte Gentherapien bei seltenen Erbkrankheiten legt.
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