Ein nur wenige Monate alter Säugling mit einem CPS1-Mangel, einer schweren seltenen Erbkrankheit, ist mit einer personalisierten Gentherapie, die auf dem Base-Editing beruht, erstmals erfolgreich behandelt worden. Das berichtet ein US-Team um Prof. Dr. Kiran Musunuru und Sarah Grandinette von der University of Pennsylvania Perelman School of Medicine im New England Journal of Medicine.¹ Zeitgleich haben die Mediziner und Wissenschaftler den Fall des kleinen Jungen auf der 28. Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy in New Orleans vorgestellt.²

Musunuru und seine Kollegen gehen davon aus, dass ihr Fallbericht den Grundstein für viele weitere maßgeschneiderte Gentherapien bei seltenen Erbkrankheiten legt.