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Dr. Atse Huisman, Leiden, präsentierte die Ergebnisse eines europäischen Vergleichs zum Zugang zu Off-Label-Therapien auf dem ESMO-Kongress in Berlin.1
Off-Label-Use: Vorteile und Risiken
Eine Anwendung über die zugelassene Indikation, Dosis, Anwendungsart oder Population (Off-Label-Use) kommt häufig vor, insbesondere in der Hämatologie und Onkologie. So waren in den Niederlanden im onkologischen Bereich 24% der Verordnungen und 36% der Kostenerstattungen Off-Label-Behandlungen.2
Auch in ESMO-Leitlinien, etwa zum metastasierten Mammakarzinom oder Lymphomen, finden sich Empfehlungen zu Off-Label-Therapien.3,4 Zu den Vorteilen zählen eine erhöhte Flexibilität in der Therapiewahl und die frühe Anwendung innovativer Behandlungen. Risiken sind die oftmals limitierte Evidenz bezüglich Effektivität, Sicherheit und Dosierung.5
Außerdem, so Huisman, ist unklar, wie Länder in Europa die Off-Label-Anwendung regulieren und die Kosten dafür erstatten. Mithilfe eines Fragebogens an das Pharmaceutical PRicing and Reimbursement Information (PPRI) Network sollten die Unterschiede aufgezeigt werden.1
Besonders bei teueren Medikamenten kann ein Off-Label-Einsatz zeitaufwändig, langsam und unsicher sein.
Dr. Atse Huisman, Leiden, Niederlande
Rechtliche Bedingungen und Entscheidungsträger
Aus 19 europäischen Ländern kamen und in allen war eine Off-Label-Verordnung möglich. In 53% der Länder (10/19) ist eine informierte Zustimmung notwendig (8 Länder) oder empfohlen (2 Länder). In 4 Ländern ist ein Off-Label-Gebrauch nur möglich, wenn keine zugelassenen Alternativen vorhanden sind.
Für die Kostenerstattung gibt es in 15 Ländern feste Regelungen, jeweils 53% haben eine Liste mit Off-Label-Therapien für die Erstattung bzw. ist eine vorherige Erlaubnis einzuholen.
In 68% der Länder, darunter auch Deutschland und die Schweiz, wird über die Kostenerstattung durch die Regierungsbehörden bzw. die Krankenkassen entschieden. In 4 Ländern wird die Entscheidung von den Kliniken getroffen, bei 2 weiteren (Dänemark und Österreich) in einem gemischten Modell (Klinikpatienten durch das Krankenhaus, ambulante Patienten durch die Behörden).
Zukunft des Off-Label-Gebrauchs
Huisman wies darauf hin, dass Off-Label-Therapien häufig ohne strukturierte Datenerhebungen erfolgen und dadurch die Chance verpasst wird Evidenz zu generieren und zu lernen. Die Gesundheitssysteme sollten hier investieren, um Ergebnisse zu verbessern und Therapien besser zugänglich zu machen.
Die EMA führte 2021 eine Pilot-Untersuchung für akademische/nicht-kommerzielle Studienleitungen durch, um eine erweiterte Anwendung von Medikamenten zu untersuchen.6 Von 35 Bewerbungen wurden schließlich 9 Wirkstoffe ausgewählt. Allerdings bestand bei 7 davon kein Interesse von den Lizenzinhabern. Bei einem Medikament kam es zu einer Zulassungserweiterung, ein weiteres befindet sich noch in der Evaluierung.
Der Zugang zu Off-Label-Medikamenten ist in Europa noch immer fragmentiert, sinnvoll sei eine Harmonisierung auf europäischer Ebene, so Huisman in seinem Fazit.
