24. August 2022

Neue DreifachtherapieMukoviszidose schon im Kindesalter ursächlich behandeln

Ein neuer Behandlungsansatz bei Mukoviszidose ist eine Wirkstoffkombination, die den zugrunde liegenden Defekt korrigiert. Sie konnte jedoch bisher nur bei Jugendlichen und Erwachsenen eingesetzt werden. Eine Studie unter Co-Leitung der Charité Berlin belegt jetzt, dass auch Kinder im Grundschulalter von der Therapie profitieren. 1–2

Lesedauer: ca. 4 Minuten

Redaktion: Marie Fahrenhold

Der Begriff Mukoviszidose bedeutet „zäher Schleim“ – und beschreibt das zugrunde liegende Problem der in Deutschland häufigsten tödlich verlaufenden Erbkrankheit: Ein Defekt im CFTR(„cystic fibrosis transmembrane conductance regulator“)-Ionenkanal auf der Oberfläche von Schleimhautzellen stört deren Salz- und Wassertransport, sie produzieren dadurch zu zähflüssige Sekrete. Das beeinträchtigt vor allem die Lunge, die von dem zähen Schleim verstopft wird und Erreger schlechter abtransportieren kann.

Die Folge sind eine chronische Infektion und Entzündung der Atemwege, die zu einem fortschreitenden Verlust der Lungenfunktion und Atemnot führen – im schlimmsten Fall macht das eine Lungentransplantation nötig. Während Betroffene früher noch vor Erreichen des Erwachsenenalters verstarben, beträgt die Lebenserwartung heute etwa 55 Jahre. Dieser Erfolg ist vor allem auf eine bessere Behandlung der Symptome zurückzuführen.

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„Ein Meilenstein in der Behandlung der Mukoviszidose“

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Kinderärzte in der Therapiebegleitung bei Mukoviszidose

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Dreifachtherapie an 121 Grundschulkindern untersucht

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Verbesserte Lungenfunktion und Lebensqualität

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Über die Studie

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  1. Informationsdienst Wissenschaft (idw). Mukoviszidose: Betroffene können schon im Kindesalter ursächlich behandelt werden. 08.08.2022
  2. Mall MA et al. Efficacy and Safety of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Children 6 Through 11 Years of Age with Cystic Fibrosis Heterozygous for F508del and a Minimal Function Mutation: A Phase 3B, Randomized, Placebo-Controlled Study. Am J Respir Crit Care Med. 2022; doi: 10.1164/rccm.202202-0392OC.

Bild: © Getty Images / Dobrila Vignjevic (Symbolbild mit Fotomodell)

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