31. Oktober 2019

DGHO 2019

Off-Label-Use in der Onkologie

Bei Krebserkrankungen kommt es häufiger vor, dass Medikamente außerhalb der Zulassung eingesetzt werden (Off Label). Die Einsatzgebiete sind dabei rechtlich klar definiert.

Lesedauer: 2 Minuten

Dieser Beitrag basiert auf einem Vortrag bei der Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaften für Hämatologie und Medizinische Onkologie, die Christoph Renninger für Sie besucht hat.1

Eine besonders verantwortliche, ärztliche Tätigkeit

Um Off-Label-Use handelt es sich nach Definition der EMA, wenn ein Medikament bei einer Indikation eingesetzt wird, für die es nicht zu gelassen ist. Off-Label kann sich zudem auf die Altersgruppe, die Dosierung oder die Art der Applikation beziehen.

In der Onkologie kann es zu Off-Label-Use kommen, wenn alte Zulassungen nicht mehr dem heutigen Stand entsprechen, aber keine weiteren Zulassungsstudien geplant sind. Eine Ausweitung des Einsatzes zugelassener Arzneimittel kann auch bei guter Evidenz erfolgen.

Nikolausurteil gibt Rechtsgrundlage

Das Urteil des Bundsverfassungsgerichts vom 6. Demzeber 2005 war ein Durchbruch zur rechtlichen Sicherheit des Off-Label-Gebrauchs. Dort werden 3 Bedingungen für den Einsatz genannt:

  • lebensbedrohliche oder regelmäßig tödliche Erkrankung,
  • eine allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Behandlung steht nicht zur Verfügung
  • und die Aussicht auf Heilung oder auf eine spürbar positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf besteht.

Gute Evidenz und ausstehende Zulassungen

Als erstes Beispiel nannte Prof. Dr. Bernhard Wörmann, Berlin, die Behandlungsoptionen des follikulären Lymphoms, welche in der Onkopedia-Leitlinie aufgeführt werden.2 Für das in Deutschland oft eingesetzte Bendamustin liegt als Erstlinientherapie keine Zulassung vor, die Wirksamkeit konnte jedoch in Phase-III-Studien gezeigt werden.3,4

Ein neues, noch nicht in der Indikation zugelassenes Medikament ist Lenalidomid. In der RELEVANCE-Studie war es in Kombination mit Rituximab der Standardchemotherapie+Rituximab im Hinblick auf Überleben, Remissionen und Nebenwirkungsrate gleichwertig.5

Auch beim Pankreaskarzinom kommen in der Leitlinien-Empfehlung eine ganze Reihe Medikamenten vor, die für die Indikation nicht zugelassen sind.6 Häufig handelt es sich hierbei um Präparate, die für andere Erkrankungen zugelassen sind und deren Patentschutz bereits ausgelaufen ist.

Neue Arzneimittel und Biosimilars

Monoklonale Antikörper wie Rituximab und Trastuzumab werden in weitaus mehr Indikationen eingesetzt als in denen sie zugelassen sind. Durch die Zulassung von Biosimilars könenn die Medikamente für viele Patienten eine Therapieoptionen darstellen, so Prof. Wörmann.

In den vergangenen Jahren gab es viele Präparate, die oft nur in einer Indikation zugelassen wurden, aufgrund ihres Wirkmechanismus aber prinzipiell für mehr geeignet wären. Die bei der Haarzell-Leukämie zugelassenen BRAF-Inhibitoren zeigen auch bei anderen Krebserkrankungen (z.B. Lungenkarzinome, Melanome) gute Remissionsraten, auch wenn die Inzidenz der BRAF-Mutationen wesentlich geringer ist.

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  1. Wörmann B. Verbreitung, Nutzen und Risiken des Off-Label Einsatzes von Medikamenten in der Onkologie. Vortrag auf dem DGHO-Kongress in Berlin, 13.10.2019
  2. Onkopedia Leitlinie. Follikuläres Lymphom. September 2019
  3. Rummel MJ et al. Bendamustine plus rituximab versus CHOP plus rituximab as first-line treatment for patients with indolent and mantle-cell lymphomas: an open-label, multicentre, randomised, phase 3 non-inferiority trial. Lancet 2013; 381(9873): 1203-1210.
  4. Flinn IW et al. First-Line Treatment of Patients With Indolent Non-Hodgkin Lymphoma or Mantle-Cell Lymphoma With Bendamustine Plus Rituximab Versus R-CHOP or R-CVP: Results of the BRIGHT 5-Year Follow-Up Study. J Clin Oncol 2019; 37(12): 984-991.
  5. Morschhauser F et al. Rituximab plus lenalidomide in advanced untreated follicular lymphoma. N Engl J Med 2018; 379: 934-947.
  6. Onkopedia Leitlinie. Pankreaskarzinom. Oktober 2018

Bildquelle: © Getty Images/Santje09

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