Off-Label-Use: Ein relevantes Thema in der Onkologie

Autor: Christoph Renninger

Prof. Dr. Bernhard Wörmann, Berlin, betonte in seinem Vortrag auf der Jahrestagung der DGHO die weite Verbreitung von Off-Label eingesetzten Medikamenten in der Onkologie. Dabei kann es sich um Altzulassungen handeln, die Medikamente sind also schon lange im Einsatz. Studien zu den Einsatzbereichen sind aber keine mehr zu erwarten.

Zum anderen kann eine Ausweitung über die zugelassenen Indikationen erfolgen. Häufig erfolgt die Zulassung in der wirtschaftlich interessantesten Indikation, für andere Indikationen gibt es aber oftmals ebenfalls Evidenz. Als Beispiel führte Wörmann den Anti-CD20-Antikörper Rituximab an. Dieser ist zugelassen für das follikuläre Lymphom, das großzellige B-Zell-Lymphom, das Burkitt-Lymphom und die chronische lymphatische Leukämie (CLL).

Off-Label kommt das Medikament aber auch bei einer Reihe anderer Lymphome und Leukämien zum Einsatz, ebenso bei Immunthrombozytopenie oder autoimmunhämolytischer Anämie. Studien zur Zulassung in diesen Indikationen werden aber aller Voraussicht nach nicht mehr durchgeführt werden, da der Patentschutz für das Präparat bereits abgelaufen ist.

Die Onkologie ist als Disziplin häufig mit Off-Label-Fragen konfrontiert. Um den Behandelnden mehr Sicherheit zu geben, finden sich häufig eingesetzte Off-Label-Medikamente auf der Arzneimittelrichtlinie Teil A: Onkologie. Bei diesen Medikamenten und genannten Indikationen oder auch weiteren Bedingungen drohen beim Off-Label-Einsatz keine Regresse.

Derzeit finden sich 15 Medikamente auf der Liste. Bei fünf weiteren befindet sich der Prozess in Arbeit. Derzeit dauert das Verfahren etwa zwei Jahren, vom Antrag beim G-BA bis zur Aufnahme auf die Liste. Durch eine Überarbeitung des Prozesses mit stringenten Fristen soll dies beschleunigt werden.

Wörmann stellte auch die Ergebnisse einer im September und Oktober 2023 durchgeführten Umfrage der DGHO vor. An dieser beteiligten sich 540 Personen, wobei die Fachgebiete Onkologie (58%) und Hämatologie (42%) ähnlich vertreten waren. Laut Wörmann eine gute Rückmeldung unter den Mitgliedern.

Für 93,7% der Befragten hielten den Off-Label-Einsatz von Medikamenten für ein relevantes Thema. Insgesamt wurden 73 Indikationen genannt, in denen Off-Label-Medikamente eine Rolle spielen. Die zehn häufigsten genannten waren:

Nach der Erfassung und Priorisierung des Bedarfs in der deutschen Onkologenschaft sollen nun einheitliche Antragsvorlagen erstellt werden, zunächst für die Indikationen Mantelzell-Lymphom, kolorektales Karzinom und Immunthrombozytopenie. Die aktuellen Regelungen zur Anerkennung eines Off-Label-Use sind zwar hilfreich, aber oftmals sehr träge. Dies soll beschleunigt werden.

Abschließend betonte Wörmann abseits aller Formalitäten sei der Off-Label-Einsatz von Medikamenten eine besonders verantwortliche, ärztliche Tätigkeit. Mehr über das Themen lesen Sie im Beitrag „Off-Label-Use in der Onkologie“.