Im Fokus der aktuellen klinischen Studie standen die Beta-Thalassämie (TDT) und die Sichelzellkrankheit (SCD). Bei beiden Erkrankungen ist die Bildung oder Funktion des roten Blutfarbstoffs Hämoglobin gestört. Patienten mit TDT benötigen lebenslang regelmäßig Bluttransfusionen, die aber zu einer Überdosis von Eisen führen und so lebenswichtige Organe wie Herz und Leber nachhaltig schädigen können. 

Bei Betroffenen mit Sichelzellkrankheit führt eine Funktionsstörung des roten Blutfarbstoffs zu einer Verformung roter Blutkörperchen und damit zur Verstopfung von Blutgefäßen. Dies verursacht krisenhafte Durchblutungsstörungen, die die Patienten unvermutet treffen und mit extrem starken, oft mehrtägigen Schmerzen einhergehen sowie lebenswichtige Organe wie das Gehirn, die Lunge und die Nieren langfristig schädigen.