Die AAV-Vektor-DNA persistiert zumeist als episomale Konkatemere in den übertragenen Zellen. Auch wenn das genotoxische Risiko mit Mutagenese dadurch geringer ist als bei anderen Virusvektoren, ist es auch hier nicht ganz auszuschließen, da auch die AAV-DNA in geringer Frequenz in das Wirtsgenom integriert werden kann. In neonatalen Mausmodellen konnte dadurch die Entwicklung eines hepatozellulären Karzinoms induziert werden – bei Experimenten mit Pferden oder bei Menschen wurde aber bisher keine Tumor- oder Onkogenese beobachtet.