Erstmals Patient in Deutschland mit Genschere behandelt

Zum ersten Mal in Deutschland ist nach Charité-Angaben ein Patient erfolgreich mit einem Medikament behandelt worden, das auf der Genscheren-Technologie Crispr beruht. Die Entwicklerinnen der Methode, Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna, hatten dafür 2020 den Nobelpreis erhalten. Der 19-jährige Patient Mohammed hat die genetisch bedingte Bluterkrankung Beta-Thalassämie und ist nach Angaben der Berliner Charité dank der Behandlung nicht mehr von Bluttransfusionen abhängig. „Auch Mohammads Immunsystem ist regeneriert, es geht ihm aktuell wirklich hervorragend“, so das Universitätsklinikum.

Das Medikament mit dem Namen „Casgevy“ ist seit 2024 für die Behandlung der Sichelzellkrankheit und der Beta-Thalassämie für bestimmte Patienten ab zwölf Jahren in der Europäischen Union zugelassen.